"Somministrazione one shot, una sola volta nella vita, è una grandissima rivoluzione"
Malattie rare, Pallara (Famiglie Sma): "Estensione terapia genica per Sma 2 gioia indescrivibile"
"Noi al fianco di Istituzioni, Regioni, società scientifiche e associazioni per consentire ai pazienti eleggibili al trattamento di accedervi in maniera tempestiva"
Malattie rare, Rondena (Novartis): "Terapia genica blocca progressione Sma 1 e 2"
La neuropsichiatra infantile: "Trattati tempestivamente a distanza di 7 anni i bimbi mantengono normali tappe di sviluppo"
