'Ha una migliore qualità di vita grazie a terapia genica, farmaci ricombinanti di lunga durata da infondere anche 1 volta a settimana e farmaci on demand'
Malattie rare, ematologa Verna: "Paziente emofilico era isolato ora è protagonista"
Petruzzelli (Lampadina di Aladino), 'dobbiamo lavorare affinché il paziente raro, anche anziano, si rechi meno in ospedale e sia seguito da medicina territoriale'
Malattie rare, pazienti: "Sfida per inclusione è presa in carico sul territorio"
'Ridefiniamo l'inclusione: parole e immagini per la Health Equity è un progetto importante che fa sentire i malati rari parte di una comunità'
Malattie rare, Lupi (Amare): "Inclusione fa sentire paziente a suo agio ovunque"
Casiraghi (Nemo), 'tra loro bisogni il riconoscimento di malati rari, politiche di sostegno ed essere trattati come persone'