(Adnkronos) - Givinostat, molecola che "ha dimostrato negli studi clinici di rallentare la progressione della distrofia muscolare di Duchenne" grazie a un nuovo meccanismo di azione, vince il Prix Galien Italia nella categoria 'Malattie Rare'. Il farmaco - informa una nota - rappresenta una storia di eccellenza scientifica italiana ed è il risultato della ricerca e sviluppo di Italfarmaco. L’assegnazione del Premio è avvenuta ieri a Torino.  

"La vittoria del Prix Galien premia non solo una molecola innovativa come givinostat, ma anche una storia imprenditoriale e scientifica costruita nel tempo attraverso investimenti costanti nella ricerca e nello sviluppo – spiega Francesco Di Marco, Group Ceo -. Il riconoscimento assume un significato ancora più importante, perché arriva in un’area caratterizzata da bisogni medici rilevanti e da una forte necessità di innovazione, dove per lungo tempo le opzioni terapeutiche disponibili sono state limitate. Questo risultato valorizza il percorso di innovazione intrapreso da Italfarmaco e la capacità della ricerca italiana di generare progresso scientifico e tradurlo in soluzioni terapeutiche concrete per i pazienti".  

"Questo prestigioso riconoscimento ci riempie di orgoglio – afferma Julie De Santis, membro del Consiglio di amministrazione di Italfarmaco Holding -. Italfarmaco fu fondata nel 1938 a Milano. Forti della nostra tradizione familiare, siamo guidati da una visione a lungo termine, profondamente radicata nella nostra eredità e sostenuta da un team internazionale. In questi 88 anni l’azienda ha costantemente investito in ricerca e sviluppo e givinostat è il risultato di questo impegno. Vogliamo condividere il Prix Galien con i clinici e le associazioni pazienti che hanno contribuito in modo determinante allo sviluppo della molecola. Il nostro obiettivo è fornire risposte ai bisogni clinici ancora insoddisfatti, in particolare nelle malattie rare, e grazie a givinostat è stato compiuto un importante passo avanti".  

"Frutto della ricerca italiana, givinostat – si legge nella motivazione del riconoscimento - rappresenta un’innovazione terapeutica nella distrofia muscolare di Duchenne perché introduce un meccanismo d’azione diverso e indipendente dalla specifica mutazione genetica, con potenziale applicabilità ad un’ampia popolazione di pazienti eleggibili secondo le indicazioni autorizzate. In associazione ai corticosteroidi, ha dimostrato di rallentare la progressione della malattia e di contribuire al mantenimento più prolungato della funzionalità motoria e dell’autonomia, rispondendo a un bisogno terapeutico rilevante nel campo delle malattie rare, con un impatto significativo sulla qualità di vita dei pazienti e delle loro famiglie".  

La distrofia muscolare di Duchenne è una rara malattia genetica neuromuscolare che colpisce quasi esclusivamente i bambini di sesso maschile ed è causata dall’assenza o da grave carenza della distrofina. Quando questa proteina è assente o non funziona correttamente, le fibre muscolari diventano più fragili e, nel tempo, si attiva un processo infiammatorio con sostituzione del tessuto muscolare con tessuto fibroso.  

"La progressione della malattia determina nel tempo una perdita significativa della forza muscolare, della capacità di movimento e dell’autonomia – sottolinea Eugenio Maria Mercuri, ordinario presso l’Università Cattolica del Sacro Cuore -. I pazienti affrontano anche gravi complicanze come cardiomiopatie, problemi respiratori e neurologici, con un significativo impatto sulla funzione cognitiva. Givinostat, che agisce sui meccanismi cellulari che contribuiscono al danno muscolare, è un importante passo avanti nel trattamento, perché rallenta in modo significativo la progressione della malattia. Il farmaco appartiene alla classe degli inibitori dell’istone deacetilasi, proteine che regolano l’attività di numerosi geni. Uno degli aspetti che caratterizzano la molecola è la possibilità di offrire un’opportunità terapeutica indipendentemente dalla specifica mutazione genetica, ampliando così il numero di pazienti che possono beneficiare del trattamento e contribuendo a preservare la funzionalità motoria e l’autonomia dei pazienti nel tempo". 

"I risultati dei primi studi preclinici, su modelli di topo con distrofia muscolare di Duchenne, sono stati significativi – spiega Paolo Bettica, Chief Medical Officer, Drug Development Italfarmaco -. Da qui è partito lo sviluppo clinico della molecola. In collaborazione con le associazioni dei pazienti e con i clinici italiani, abbiamo disegnato uno studio di fase 2 che ha permesso di valutare l’effetto di givinostat direttamente nel muscolo, grazie a biopsie muscolari eseguite dopo un anno di trattamento. Questo studio di fase 2 è stato condotto interamente in Italia. I risultati osservati sono stati molto positivi, perché hanno replicato quanto osservato nel modello murino. Abbiamo quindi promosso uno studio registrativo internazionale di fase 3, Epidys, che ha dimostrato il beneficio di givinostat sia in termini funzionali sia nel muscolo, utilizzando la risonanza magnetica nucleare. L’esperienza dei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne e dei clinici è stata determinante per individuare gli endpoint rilevanti delle sperimentazioni. L’inibizione dell’istone deacetilasi è stata studiata in diverse malattie, ma givinostat è il primo farmaco della sua classe sviluppato per la distrofia muscolare di Duchenne". 

"Il riconoscimento ricevuto – conclude Francesco Di Marco - premia il valore scientifico della molecola e il suo contributo alla comunità Duchenne, che ha offerto un supporto fondamentale nella realizzazione degli studi clinici. Il Prix Galien rappresenta un momento di particolare rilevanza nel percorso di Italfarmaco, che ha saputo coniugare solide radici scientifiche e imprenditoriali con una costante vocazione all’innovazione. Il riconoscimento non costituisce un punto di arrivo, ma una tappa significativa di un percorso che continua. Rafforza infatti la missione di Italfarmaco di trasformare la ricerca scientifica in valore concreto per i pazienti e conferma il nostro impegno che va oltre lo sviluppo di una terapia, abbracciando l'obiettivo più ampio di offrire nuove prospettive ai pazienti che convivono con la malattia e alle loro famiglie". 

(Adnkronos) - Un operaio di 34 anni ha perso la vita stamane alla Fincantieri di Marghera (Venezia) mentre era al lavoro all'interno di una nave in costruzione. L’uomo sarebbe stato colto da un malore provocato da una sostanza che lo avrebbe intossicato. Colto dallo stesso malessere e aiutato immediatamente dal Suem 118 anche un soccorritore della Fincantieri che era corso in suo aiuto. Sul posto, oltre al Suem 118, anche il nucleo Nbcr dei vigili del fuoco e gli ispettori Spisal dell’azienda sanitaria veneziana per accertare cause e modalità del decesso. A scopo precauzionale, l’area è stata sgomberata. I rilievi ambientali sulla qualità dell’aria sono in corso. 

(Adnkronos) - Il Real Madrid annuncia un nuovo acquisto: Rafa Nadal. Oggi, mercoledì 4 novembre, i Blancos hanno annunciato l'ingresso dell'ex tennista spagnolo, tifosissimo madridista, nel proprio Consiglio di Amministrazione: "Il Consiglio di Amministrazione del Real Madrid CF, riunitosi oggi ha deliberato di sottoporre all'Assemblea Generale dei Soci Delegati la ratifica della nomina di Rafael Nadal Parera, socio numero 67.778 del nostro club, quale nuovo membro del Consiglio di Amministrazione", ha comunicato il club sul proprio sito ufficiale. 

"Rafael Nadal, membro onorario del Real Madrid, è una delle più grandi leggende nella storia dello sport e uno degli atleti spagnoli più ammirati e riconosciuti al mondo", ha scritto il club spagnolo, "per il Real Madrid e per tutti i tifosi madrileni, è motivo di grande orgoglio che una figura del suo calibro sportivo e umano, punto di riferimento dello sport spagnolo e mondiale, entri a far parte del nostro Consiglio di Amministrazione e contribuisca, da questa posizione di responsabilità, al presente e al futuro del nostro club". 

"Con il suo straordinario palmarès di 92 titoli individuali, tra cui 22 titoli del Grande Slam, 2 medaglie d'oro olimpiche, 5 Coppe Davis con la Spagna e il primo posto nella classifica mondiale, Rafael Nadal ha costruito una carriera sportiva leggendaria. Ma la sua figura rappresenta molto più dei suoi successi: il suo talento, la sua costante spinta al miglioramento, la sua capacità di sacrificio, la sua competitività, la sua umiltà, il rispetto per avversari e compagni di squadra e il suo impegno per la solidarietà lo rendono un esempio sia dentro che fuori dal campo. Tutti questi valori fanno parte dell'identità del Real Madrid e Rafael Nadal li ha rappresentati e difesi per tutta la sua carriera sportiva, diventando un modello per milioni di persone in tutto il mondo", ha concluso il club. 

In risposta alla decisione del Real è arrivata la reazione, gioiosa, di Nadal: "Voglio ringraziare il presidente Florentino Pérez e la Giunta per avermi proposto di far parte del Consiglio di Amministrazione del Real Madrid". 

"Ho accettato questa proposta con grande entusiasmo, desiderio di apprendere e la volontà di contribuire con tutto ciò che posso", ha scritto l'ex tennista sul proprio profilo ufficiale X. 

(Adnkronos) - Il presidente del Senato, Ignazio La Russa, sarà domani, 5 novembre, al Palazzo dell'Informazione di piazza Mastai a Roma, per una visita alla redazione dell'Adnkronos. Alle 15.20 sarà ospite in diretta di 'AdnTalks', il format sul sito internet e sul canale YouTube dell'agenzia. A intervistarlo sarà il direttore Davide Desario. 

(Adnkronos) - Charles Leclerc è diventato papà. Oggi, mercoledì 4 novembre, il pilota della Ferrari ha annunciato la nascita della figlia Bianca, postando una foto dei piedini, con tanto di completo rosa, sul proprio profilo Instagram: "Bianca. 3.11.26", ha scritto semplicemente Leclerc, aggiungendo un cuore bianco alla didascalia. 

Per non perdersi la nascita della primogenita e stare accanto alla moglie Alexandra Saint Mieux, con cui si è sposato negli scorsi mesi, Leclerc ha lasciato San Paolo per tornare momentaneamente a Montecarlo. 

Domenica 8 novembre è infatti in programma il Gran Premio del Brasile sul circuito di Interlagos, il primo appuntamento del Mondiale dopo il trionfo di Andrea Kimi Antonelli, che in Messico si è laureato campione del mondo per la prima volta in carriera. 

(Adnkronos) - 'I Bandi Gilead rappresentano un esempio virtuoso di collaborazione pubblico-privata, fondamentale nel nostro Paese per far avanzare l’innovazione in salute. Abbiamo creato un hub per sostenere i progetti di ricercatori, associazioni di pazienti, clinici ed enti del Terzo settore. In 15 anni abbiamo supportato circa 800 progetti, con investimenti superiori a 18 milioni di euro, coinvolgendo oltre 5mila pazienti e caregiver. Ma il risultato più importante è l’impatto concreto sulla vita delle persone". Lo ha detto Frederico da Silva, vice president & general manager di Gilead Sciences Italia, all'evento di presentazione e premiazione dei vincitori della 15esima edizione dei Bandi Gilead, a Roma. 

"Il nostro impegno è proseguire su questa strada e continuare a investire nella collaborazione con tutti gli stakeholder del sistema sanitario. Per generare innovazione e trasformarla in benefici concreti per i pazienti serve un ecosistema capace di favorire la ricerca e accompagnare le nuove soluzioni fino a renderle accessibili. In Italia abbiamo realizzato oltre 200 studi clinici negli ultimi anni, coinvolgendo più di 150 centri di eccellenza e oltre 90.000 pazienti", ha aggiunto. Da Silva ha richiamato anche la "necessità di un sistema in grado di attrarre e valorizzare l’innovazione", trasformandola in investimenti per la salute e la crescita del Paese. "Dal ministero della Salute sono arrivati segnali positivi, con misure come l’accesso precoce ai farmaci e la possibilità di mantenere più a lungo i medicinali innovativi nel relativo fondo - ha sottolineato - Ora è importante che la legge di Bilancio metta a disposizione le risorse necessarie per tradurre queste indicazioni in interventi concreti, anche per contenere il payback, che ha ormai superato i 3 miliardi di euro e pesa sulle aziende che investono in ricerca e innovazione". 

Guardando all’evoluzione di Gilead, da Silva ha ricordato i risultati raggiunti in virologia, in particolare nel trattamento dell’epatite e dell’Hiv, sottolineando che la ricerca continua a rispondere a bisogni medici ancora insoddisfatti: "Stiamo cercando di portare in Italia un farmaco iniettabile da somministrare due volte l’anno, che previene quasi al 100% l’infezione da Hiv e può rappresentare un’opportunità importante soprattutto per le popolazioni più vulnerabili". L’azienda ha inoltre ampliato il proprio ambito di ricerca, che oggi comprende oncologia solida, emato-oncologia, con le terapie Car-T, e patologie infiammatorie. Tra le aree di impegno, da Silva ha citato il tumore al seno metastatico triplo negativo: "Abbiamo lanciato un farmaco che ha trasformato il trattamento in seconda linea. È ora in valutazione presso Aifa per la prima linea, con la possibilità di offrire nuove opportunità alle donne colpite da questa forma di malattia". "Gilead è presente in Italia da 26 anni e da 15 promuove questi bandi. L'azienda è cresciuta e ha diversificato la propria attività, ma non è cambiato il nostro impegno nel portare innovazione alle persone che convivono con patologie complesse e con un forte bisogno di nuove risposte", ha concluso. 

(Adnkronos) - "Investire in prevenzione e riduzione del rischio è una necessità: senza questo il Servizio sanitario nazionale difficilmente potrà reggere. Serve però un cambio di passo, perché siamo ancora troppo lenti nel trasformare l’innovazione in pratica quotidiana. Vincoli di bilancio, burocrazia e difficoltà organizzative continuano a rallentare questo processo". Lo ha detto Gian Antonio Girelli (Pd), componente della XII Commissione Affari sociali della Camera, all’evento di presentazione e premiazione dei vincitori della 15esima edizione dei Bandi Gilead, a Roma. 

"La scienza e la ricerca ci offrono opportunità incredibili, ma spesso mancano le risorse per renderle concretamente accessibili. A questo si aggiunge la frammentazione dell’organizzazione sanitaria del nostro Paese: i 21 modelli territoriali e le differenze tra città, periferie e zone montane rappresentano ostacoli importanti. Servono anche investimenti nella formazione del personale sanitario e nella sensibilizzazione della popolazione", ha aggiunto. Secondo Girelli, è necessario superare una visione della sanità basata esclusivamente sulla spesa e riconoscere il valore degli investimenti in prevenzione. "Spesso - ha speigato - parliamo di spesa sanitaria, mentre dovremmo parlare di investimento, soprattutto quando si tratta di prevenzione. In Aula è stata approvata una mozione che chiede al Governo di farsi promotore, insieme all’Europa, di una riclassificazione degli investimenti in prevenzione, sottraendoli alla spesa corrente per considerarli investimenti in conto capitale". 

"Prevenire significa migliorare la qualità della vita delle persone, ma anche risparmiare risorse. Le patologie non prevenute o non affrontate tempestivamente possono richiedere terapie più complesse, con costi sanitari e ricadute socioeconomiche rilevanti. La vera domanda non è quanto costa fare certe cose, ma quanto ci costa non avere il coraggio di farle", ha concluso. 

(Adnkronos) - "La ricerca italiana è in grande sofferenza. Gli investimenti sono troppo scarsi anche rispetto agli altri Paesi europei: in Italia si destina alla ricerca solo l’1,37% del Pil, contro una media europea del 2,1%. In questo scenario, bandi come quelli di Gilead rappresentano un esempio importante di collaborazione tra ricerca pubblica indipendente e privata, una sinergia che può contribuire a mantenere l’Italia ai vertici della ricerca internazionale". Lo ha detto Massimo Andreoni, professore emerito di Malattie infettive all’università Tor Vergata di Roma, membro del Consiglio superiore di sanità e presidente della Commissione giudicatrice Fellowship Program, intervenendo all’incontro 'Generare innovazione. Creare salute', a Roma, durante il quale sono stati annunciati i progetti vincitori della 15esima edizione dei Bandi Gilead. 

"Avendo avuto la possibilità di partecipare come commissario a diversi bandi Gilead negli ultimi anni, ho potuto constatare l’altissimo livello delle proposte di ricerca presentate dai ricercatori italiani. Il bando è diventato un appuntamento atteso e un punto di riferimento per la ricerca nel nostro Paese" ha aggiunto Andreoni, sottolineando come la "carenza di finanziamenti rischi di compromettere la capacità dell’Italia di mantenere il proprio ruolo scientifico in ambiti come infettivologia, oncologia ed ematologia". Un problema che riguarda soprattutto le nuove generazioni. "La mancanza di fondi rende l’Italia sempre meno attrattiva per i giovani ricercatori, che spesso sono costretti ad andare all’estero per poter svolgere le proprie attività. È un trend che deve essere interrotto. I ricercatori italiani si sono sempre dimostrati all’altezza dei massimi livelli della ricerca internazionale, ma hanno bisogno di strumenti, risorse e strutture adeguate per esprimere le proprie capacità". 

Per Andreoni, occorre quindi "ripensare le strategie nazionali di finanziamento" e rafforzare il sistema della ricerca. "Bisogna ottenere fondi finalizzati alla ricerca e ristrutturare le sedi in cui si svolge l’attività scientifica, così da dare ai giovani la possibilità di esprimere il proprio talento e rendere nuovamente l’Italia un Paese ai vertici della ricerca internazionale" ha aggiunto. Fondamentale anche il rapporto tra pubblico e privato. "Dobbiamo cambiare mentalità e considerare la collaborazione tra ricerca pubblica e privata un valore aggiunto. Lo Stato e le istituzioni dovrebbero favorire la ricerca delle aziende farmaceutiche e fare in modo che si integri sempre di più con quella accademica. Le potenzialità sono altissime, ma non bastano: per raggiungere risultati servono gli strumenti per fare ricerca", ha concluso. 

(Adnkronos) - Lungo stop per Samuel Chukwueze. Oggi, mercoledì 4 novembre, l'esterno nigeriano si è sottoposto a un intervento chirurgico dopo l'infortunio all'anca accusato contro l'Atalanta, come comunicato dal Milan: "AC Milan comunica che Samuel Chukwueze è stato sottoposto a un intervento chirurgico a Londra per risolvere la rottura del tendine del muscolo tensore della fascia lata dell'anca sinistra", ha scritto il club rossonero sul proprio sito ufficiale. 

"L'intervento, eseguito dal Prof. Ernest Schilders alla presenza del Dottor Stefano Mazzoni, è perfettamente riuscito. Il calciatore farà rientro in Italia già nella giornata di oggi, dove inizierà il percorso riabilitativo". 

Tempi lunghi per rivedere Chukwueze in campo. L'esterno sarà fuori per almeno tre mesi, con Amorim che lo rivedrà in gruppo il prossimo febbraio. Il giocatore rossonero non rientrerà quindi prima dell'inizio del girone di ritorno, con il tecnico portoghese che spera di poterlo convocare per la sfida contro il Bologna, in programma il 6 febbraio, oppure per il derby contro l'Inter del 13. 

(Adnkronos) - "L'infezione da virus respiratorio sinciziale (Rsv) è sicuramente sottostimata. È necessaria una campagna di sensibilizzazione verso la popolazione, ma anche una campagna di informazione e formazione nei confronti dei medici di famiglia. Il vantaggio della medicina generale è la trasversalità e la longitudinalità del rapporto con i cittadini: il medico di famiglia vede le persone per vari motivi, le incontra ripetutamente durante l'anno e ha quindi modo di informare i propri assistiti su quale possa essere l'impatto dell'infezione e quale possa essere la protezione offerta dalla vaccinazione". Lo ha detto Massimiliano Franco, medico di medicina generale e segretario Simg (Società italiana dei medici di medicina generale e delle cure primarie) Lombardia, all'incontro organizzato da Gsk a Milano nell'ambito della Settimana internazionale di sensibilizzazione sull'Rsv che si conclude l'8 novembre.  

Franco specifica che si tratta di "un virus che comporta complicanze molto serie per i pazienti affetti da molteplici patologie croniche e per i soggetti fragili. Di conseguenza, sensibilizzare la popolazione e informarla su quanto si proteggerebbe da eventuali complicanze attraverso la vaccinazione è un passaggio fondamentale. Si tratta di un ruolo proprio della medicina generale che, in questo senso, deve essere attiva nell'informare il cittadino nel momento stesso in cui incontra un paziente che può avvantaggiarsi della vaccinazione", conclude.